Hoffnungsschimmer: Bei der ALS-Therapie ein Schlüsselgen ausknipsen? Das funktioniert – doch der Weg ist steinig

Bislang ist die amyotrophe Lateralsklerose (ALS) nicht heilbar; Patienten sterben oft wenige Jahre nach Einsetzen der Symptome. Speziell bei Mutationen im SOD1-Gen könnte sich ein Gen-Silencing (ein „Stummschalten“ von Genen) mit Antisense-Oligonukleotiden oder mit viralen Vektoren zur Therapie eignen, berichten Forscher jetzt im NEJM. Mehr lesen…