Hoffnungsschimmer: Bei der ALS-Therapie ein Schlüsselgen ausknipsen? Das funktioniert – doch der Weg ist steinig

Genetic engineering and gene manipulation concept. Hand is replacing part of a DNA molecule.
Foto: vchalup – Fotolia

Bislang ist die amyotrophe Lateralsklerose (ALS) nicht heilbar; Patienten sterben oft wenige Jahre nach Einsetzen der Symptome. Speziell bei Mutationen im SOD1-Gen könnte sich ein Gen-Silencing (ein „Stummschalten“ von Genen) mit Antisense-Oligonukleotiden oder mit viralen Vektoren zur Therapie eignen, berichten Forscher jetzt im NEJM. Mehr lesen… 

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